英矽智能日前发布公告，旗下首款由自有生成式AI平台驱动的候选药物启动三期临床试验。这一最新进展再次印证了业内的判断：AI制药正处于从“概念验证”全面迈向“临床价值兑现”的关键时期。

2026世界人工智能大会（WAIC）举办在即。最近1个月，上海多家AI制药企业迎来交易、融资等密集落地。英矽智能与武田制药达成超6亿美元的战略合作、和铂医药与百图生科联合创立AI大分子研发公司、分子之心完成逾亿美元A轮系列融资……从资本加码到临床冲刺，从大分子布局到工程化能力建设，种种迹象表明，在这条千亿级赛道竞逐的下半场，上海已站在最前沿。

技术能力跃迁

过去几年，AI对新药研发的全链条渗透正重塑制药产业。从以单点AI模型辅助特定研发环节起步，到如今基于大模型的生成式能力和高通量闭环体系，AI正逐步跃升为研发新基建，从“单点突破”向“全链创新”迈进。

和铂医药与百图生科日前在沪宣布联合创立AI管线研发公司MegaStream TechBio。按照和铂医药创始人、董事长兼首席执行官王劲松的说法，两家公司将携手搭建从AI分子设计到临床开发的完整创新闭环，力图系统性提升全球下一代创新复杂大分子药物的开发速度与成功率。

有业内人士评价，此次合作相当于在上海落地了一座“AI制药超级工厂”，即用和铂医药全人源抗体平台积累的海量高质量数据，结合百图生科的生命科学基础大模型xTrimo V4，形成具备自进化能力的MegaStream专属大模型，以此为底座的新一代智能高通量干湿闭环实验室建成后，预计验证效率较上一代提升500%以上，数据积累效率提高超过10倍。

“大模型与上一代AI最大的区别在于，可以对大量弱关联的生命科学数据统一训练。”百图生科联合创始人、CEO刘维表示，AI正经历从“辅助工具”到“创新引擎”的能力跃迁，AI制药将进入工业化落地阶段。

晶泰科技联合创始人、首席执行官马健最近在张江一场AI驱动新药研发创新峰会上也作出相同判断：“最近几年，AI制药的垂类模型正从基础物理模型结合机器学习算法，向全原子模型和跨模态方向发展。未来，自动化、机器人以及智能体都会加入研发端的数据生产行列，共同完成数据飞轮的构建，从而形成更智能的干湿闭环研发能力。”

临床验证加速

在技术能力持续跃升的同时，AI制药在临床验证维度上也在加速冲刺。记者从英矽智能获悉，由公司自有AI平台研发的候选药物Rentosertib已启动三期临床试验，向着“全球首款获批上市的AI创新药”目标进军。其创新靶点和新颖结构均由AI辅助发现，并具有“全球首创”潜力，用于特发性肺纤维化治疗。

由于成功实现与AI的深度融合，这款候选药物的早期发现与开发仅耗时18个月，而基于传统方法开发通常需要2.5年至4年。截至目前，英矽智能已提名31个临床前候选化合物，其中13个已获得新药临床试验批件。

王劲松坦言，AI制药成功的关键，不是“纸上谈兵”，而是要有闭环的数据、闭环的模式和闭环的验证。只有将AI模型与实际实验、临床前数据、临床验证形成闭环，才能真正改变药物研发的逻辑。

随着进入临床试验阶段的AI药物不断增多，AI制药行业也来到商业化价值验证的“临门一脚”时刻。

工程能力跃升

当行业创新持续、投融资活跃、临床试验加速后，AI制药的下半场竞逐，其核心将是效率、执行力和临床价值。

“我们越来越清晰地认识到，未来赛道的领跑者，不再是某个单项能力的最强参与者，而是能更好构建起协同技术、科学、临床、产业等生态各方的平台型力量。”马健坦言，未来的新药研发，一定是一场系统性工程，将更多的科学不确定性转化为工程确定性，实现更大规模的产业化落地和真实世界验证。

刘维认为，未来5到10年，中国有望成为首创药物的创制中心。原因在于，复杂大分子药物研发已进入新的阶段——高通量实验、数据处理、软件迭代、实验室效率，这些端到端的工程能力恰恰是中国的优势所在。

从AI大模型赋能新靶点发现，到工程化能力支撑规模化药物创制，上海AI制药企业正走出一条从“提效”到“落地”的道路。而AI在药物研发中的角色，逐步从辅助决策的“助手”，蜕变为驱动研发范式变革的“舵手”。