最近，AI 制药赛道强势闯入了大家的视野。

2025 年 12 月 30 日，国内 AI 制药龙头英矽智能在港交所挂牌上市，募资 22.77 亿港元，成为全年港股生物医药板块的 IPO「募资王」。市场用真金白银投出了信心 —— 其股价首日大涨 24.66%，并获得 1427 倍超额认购。

短短几天后，2026 年 1 月 5 日，英矽智能又与法国制药巨头施维雅达成一项总额高达 8.88 亿美元的多年期研发合作，共同利用 AI 平台开发新型抗肿瘤药物。高达 3200 万美元的首付款，标志着其 AI 研发能力获得了顶级药企的实质性认可。

从成功上市到火速签下天价合作，英矽智能的节奏正是当下 AI 制药赛道的缩影 —— 技术价值正以前所未有的速度转化为商业现实。

一、从概念走向繁荣

回望刚刚过去的 2025 年，可以说是中国 AI 制药的「价值兑现元年」。行业的信号已从「技术可行」转向了「商业可观」。

首先，是资本的空前追捧。

摩熵投融资数据显示，2025 年全球 AI 制药相关投融资事件近 80 起，中国市场就占据了 31 起。英矽智能在 IPO 前完成的 8 轮融资，背后站着启明创投、红杉中国等一众顶级机构。这不仅是对一家公司的看好，更是对整个赛道商业模式的投票。

其次，是商业合作的爆发式增长。

据 Insight 数据库统计，截至 2025 年 11 月，全球 AI 制药 BD 交易已达 12 项，且交易热度仍在快速攀升。（斗胆猜测：明年估计这个数目还会翻一翻，感觉热度才刚刚开始）

值得一提的是，这些合作可不是早期试探性的小项目，而是动辄数十亿美金的重磅交易：

• 石药集团与阿斯利康达成总金额 53.3 亿美元的战略合作。

• 晶泰科技斩获了价值 58.9 亿美元的「AI+机器人」药物发现订单，刷新行业纪录。

再者，是临床进展的实质性突破。

AI 设计的分子正以前所未有的速度穿过研发管线：

德睿智药的 AI 设计小分子 GLP-1 受体激动剂 MDR-001 已进入 III 期临床，成为国内首个进入 III 期临床的 AI 创新药，标志着 AI 制药正式叩响了药物获批上市的最后一扇大门。

与此同时，产业生态也在加速成型。

据智药局统计，中国 AI 制药公司已多达 113 家，94% 密集分布于北京、长三角与大湾区，形成「三足鼎立」的集聚效应。从清华大学孵化的华深智药、水木未来，到中科院背景的诸多团队，「教授创业」成为推动这一浪潮的主力军。

二、AI 制药是什么？不只是「更快的筛药工具」

面对这股热潮，许多读者可能会问：AI 制药，究竟是何方神圣？它仅仅是让药物筛选变得更快的工具吗？

远非如此。 传统药物研发遵循一种「试错」逻辑：基于有限的生物学假说，在庞大的化学分子库中进行筛选、优化，整个过程如同大海捞针，周期长、成本高、失败率高，被形象地称为「双十定律」——10 年时间，10 亿美金，成功率却不足 10%。

而 AI 制药试图将这一过程，从「经验驱动」的试错，转变为「数据驱动」的理性设计。

具体来说，AI 制药的核心在于利用人工智能技术，包括机器学习、深度学习和生成式 AI，来重塑药物研发的核心环节：

• 靶点发现与验证：通过分析海量的基因组学、蛋白质组学等多组学数据，AI 能够发现人类难以直观洞察的、与疾病相关的全新生物靶点和通路。

• 分子生成与优化：这是生成式 AI 大放异彩的领域。AI 不再仅仅是从现有库中筛选分子，而是像设计师一样，根据靶点结构和成药性要求，从头生成具有理想特性的全新分子结构。

• 临床试验优化：AI 可以分析真实世界数据，精准预测患者对药物的反应，从而设计更高效的临床试验方案，缩短入组时间，提高试验成功率。

• 药物重定位：通过分析已有药物的数据库和临床数据，AI 可以发现现有药物的新适应症，这是一条性价比极高的新药开发路径。

因此，AI 制药的本质，是建立一个从数据到药物的「智能设计-验证」闭环，从而系统性降低研发的不确定性。

三、为什么这么火？因为它直击传统药研的三大痛点

资本的逻辑永远指向未来。

AI 制药之所以能汇聚如此庞大的资金与产业资源，根本原因在于它承诺解决困扰制药行业半个世纪的难题。

1. 对抗「高失败率」：从「盲目试错」到「精准预测」

临床试验，尤其是 II 期临床，是创新药的「死亡之谷」。传统模式下，约 90% 的候选药物会在此折戟沉沙。而 AI 的介入，正试图将药物研发从一门「艺术」转变为一门「科学」。

根据波士顿咨询公司的分析，AI 技术已将药物发现阶段分子的整体成功率从传统的 5%-10% 提升至 9%-18%。更为惊人的是，在进入临床后，AI 设计的药物在 I 期临床试验中展现出高达 80%-90% 的成功率。这意味着，AI 不仅能在早期筛选出更优质的候选分子，更能显著降低后期研发的风险。

举个例子，英矽智能的核心管线 Rentosertib（ISM001-055）是全球首款由 AI 从靶点发现开始，全程主导设计的特发性肺纤维化候选药物。它从靶点发现到提名临床前候选化合物，仅用时 18 个月，花费约 260 万美元。时间成本效率相比传统方法大大缩短，堪称「降维打击」。

英矽智能管线图。红框为其核心管线Rentosertib（ISM001-055）（来源：官网）

2. 重塑「长周期与高成本」：效率就是生命

虚拟筛选是 AI 优势的集中体现：传统实验方法需要对实物分子进行逐一测试，耗时数年；而 AI 平台可在数天内完成对亿级分子库的虚拟筛选与成药性预测，排除高风险分子，让研究人员能够集中精力在最有可能成功的候选分子上，大幅提升研发效率。

3. 创新「商业模式」：从「卖药」到「卖平台」

AI 制药企业并非只有「自己研发药物并上市」 这一条路。它们探索出了多元化的价值实现路径：

AI Biotech：像英矽智能一样，推进自研管线，通过授权出海或最终上市来实现最大价值。

AI SaaS/CRO：像晶泰科技、宇道生物等，通过对外提供 AI 平台服务或研发外包来获得持续收入。

这种灵活性，使得 AI 制药公司在资本市场上获得了更高的估值溢价。

四、硬币的另一面：辉煌下的隐忧与挑战

在为一连串突破性进展欢呼的同时，我们必须保持清醒的头脑。

首先，是「II 期死亡之谷 」的考验。

AI 可以在计算机中设计出完美的分子，但它能否在真实的人体中安全有效地治愈疾病，仍需经过最严格的临床检验。

前车之鉴。Merrimack Pharmaceuticals 曾试图用系统生物学模型开发药物，但因临床试验屡屡失败而走向破产。就在不久前，备受瞩目的 Verge Genomics 也宣布终止其渐冻症候选药物的开发，原因同样是 I 期临床疗效未达预期。

AI 或许能解决「化学」问题 —— 设计一个能完美结合靶点的分子，但它仍难以完全破解「生物学」问题 —— 抑制这个靶点是否真能治病？是否会引发不可预知的副作用？人体的奥秘不能完全被代码化，临床研究的「湿实验」就依然是药物成功不可逾越的环节。

其次，是数据瓶颈。

「垃圾进，垃圾出」是计算机领域的经典法则，同样适用于 AI 制药。尽管公共数据资源丰富，但真正高质量、高置信度的「黄金数据」依然稀缺。数据的数量、质量及多样性，直接决定了 AI 模型的上限。

再者，是技术与监管的磨合。

随着 AI 设计药物大量进入临床，监管机构也面临着新的课题。如何评估一个由 AI 发现的全新靶点？如何审评一个由生成式 AI 设计的、在自然界可能不存在的分子？这些都需要行业与监管方共同探索，建立新的标准和路径。

五、多方竞合下的产业新格局

在这场变革中，参与者远不止 AI 制药初创公司。

传统药企：如恒瑞、石药，正通过自建 AI 部门、与 AI 公司合作等方式，积极拥抱这一趋势，以免被时代淘汰。

科技巨头：如英伟达、谷歌、亚马逊，凭借其底层算力、算法优势和云平台，正从「赋能者」向「定义者」 角色转变。

对于中国医药产业而言，这是一次难得的机遇。凭借庞大患者群体所带来的数据优势，我们有望在这条路径上占据领先地位。

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