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【环球网报道 记者 姚倩】6月3日，业内首个AI驱动药物研发的临床概念验证成果发表于《自然·医学》。英矽智能及其合著者共同发布了TNIK抑制剂Rentosertib（ISM001-055）IIa期临床试验的安全性和有效性数据。ISM001-055 IIa期临床试验中国牵头研究者、中国医学科学院北京协和医院主任医师徐作军教授接受了环球网记者采访，针对这项适应症为特发性肺纤维化（IPF）的新药的最新临床研究结果，他表示人工智能为医药创新发展注入了新动能，提升了行业研发效率，并为新药研发背后的数据支撑提供了很好的基础。

受访者供图

AI药物研发的“Deepseek时刻”正在来临。传统药物研发往往依赖于对疾病发病机制的深入理解，通过基础研究发现特定通路，再经过动物实验验证药物效果，这一过程耗时长、成本高且成功率有限。徐作军教授指出，新药物采用了AI技术进行数据分析和分子设计，实现了药物研发模式的重大创新。

“AI技术通过海量数据的深度挖掘与分析，能够迅速找到潜在的药物靶点，并设计出理想的分子结构。”徐作军教授介绍道，“这种研发方式不仅大大缩短了研发周期，还显著降低了研发成本，为药物研发领域带来了新的活力。”

特发性肺纤维化作为一种难以治疗的疾病，其发病机制复杂，涉及免疫调节、细胞凋亡、氧化应激等多个方面。且特发性肺纤维化是一种慢性、进行性肺纤维化疾病，以肺功能进行性、不可逆性下降为特征，影响全球约500万人，预后较差，中位生存期仅为3至4年。目前的治疗方法包括抗纤维化药物等，可以减缓疾病进展但无法停止或逆转疾病进程，因此迫切需要更有效的改善疾病的治疗方法。

徐作军教授表示，传统研发方式往往难以全面覆盖这些复杂的机制，而AI技术则能够通过知识图谱等，将各种学说和机制交叉分析，找到影响多个通路的关键点。“AI技术的引入，使得我们能够更全面地理解IPF的发病机制，并设计出能够同时作用于多个通路的药物。”徐作军教授强调，“这种多管齐下的治疗方式，有望为IPF患者带来更有效的治疗方案。”

在此次发表的一项IIa期临床试验中，AI赋能发现的药物Rentosertib达到主要研究终点，即具有可控的安全性和耐受性。更令人鼓舞的是，以用力肺活量（FVC）这一评价IPF患者肺功能的金标准来看，治疗组患者的肺功能出现了逆转的倾向，而对照组则持续下降。这一结果提示，该新药可能具有逆转肺功能的作用，尽管目前样本量较小且观察时间较短，但已足够引起业界的广泛关注。此外，作为一项探索性研究，试验中的生物标志物分析结果与临床结果相呼应，进一步支持了Rentosertib的抗纤维化和抗炎作用。

“如果这款新药最终被证实有效，那么对于IPF患者来说无疑是一个福音。”徐作军教授表示，“它不仅能够提供新的治疗选择，还可能逆转肺功能下降的趋势，从而改善患者的生活质量。此外，考虑到该药物在前期研发过程中融入了AI技术，相较于传统研发模式，其成本更低。因此，该药物上市后的定价，可能会使更多患者受益。”

英矽智能副总裁、亚太区对外合作负责人王珏博士透露了靶点发现的背后故事。据她介绍，英矽智能在2019年的时候，利用自有AI的靶点发现平台PandaOmics，针对病人和健康人的组学数据进行靶点的发现，找到靶点、及其影响的信号通路和疾病之间的关系，发现了一个此前从未与纤维化建立联系的新颖靶点TNIK，而当前在IIa期临床阶段完成初步概念验证的Rentosertib唯一针对该靶点的在研项目，具有全球首创（first-in-class）潜力。

徐作军教授认为，AI制药的优势不仅体现在效率和成本上，更在于其能够提供更广域的视角，挖掘出传统研发方式难以发现的潜在药物靶点和治疗策略。随着AI技术的不断发展和完善，其在药物研发领域的应用前景将更加广阔。

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